近幾年，細(xì)胞治療技術(shù)發(fā)展迅猛，其代表藥物CAR-T的上市更是讓業(yè)內(nèi)看到了希望。在5月27日召開的2023中關(guān)村論壇平行論壇——“未來產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展論壇”上，專家指出，細(xì)胞和基因治療是全球范圍內(nèi)重大疾病治療最大的希望之一，而中國(guó)在該領(lǐng)域發(fā)展迅速，也成為最有希望彎道超車的領(lǐng)域。

療效確切 患者可及

細(xì)胞治療產(chǎn)品商業(yè)化的關(guān)鍵點(diǎn)是什么?在論壇上，星奕昂生物科技有限公司創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王立群博士指出，療效確切，醫(yī)保可支付是最重要的兩點(diǎn)。

(資料圖)

CAR-T細(xì)胞免疫療法，是迄今為止癌癥治療領(lǐng)域最先進(jìn)的療法之一，也是數(shù)以萬計(jì)原本生命陷入絕境的癌癥患者的最后的希望。CAR-T藥物療效顯著，但是由于制備問題藥品價(jià)格昂貴，藥品可及性不高。

和普通的藥品不同，CAR-T療法是“私人訂制”的治療方式，它需要從患者體內(nèi)分離免疫細(xì)胞，對(duì)免疫細(xì)胞進(jìn)行“加工”，然后回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，這種療法只能“一對(duì)一”，不具備通用性。 每一劑CAR-T藥物都要過藥物檢測(cè)關(guān)，生產(chǎn)成本、審批成本迭加使得藥品價(jià)格高企不下。

目前我國(guó)國(guó)內(nèi)上市的CAR-T藥物價(jià)格約為100萬元，2022年我國(guó)傳奇生物的CAR-T在美國(guó)上市，價(jià)格同樣在100萬元左右。但是美國(guó)商業(yè)保險(xiǎn)較為發(fā)達(dá)，所以在這款在美國(guó)上市的CAR-T銷售較好。資料顯示，傳奇生物的這款藥品2022年銷售超過1億美元，今年一季度銷售收入已達(dá)7200萬美元?！霸诿绹?guó)，醫(yī)療支付體系多元，利于創(chuàng)新藥商業(yè)化，”王立群博士認(rèn)為，高昂的價(jià)格令國(guó)內(nèi)普通患者難以承受。他建議我國(guó)可以開發(fā)商業(yè)保險(xiǎn)支付，同時(shí)，也要研發(fā)下一代新技術(shù)、降低藥品研發(fā)生產(chǎn)成本。

北京藝妙神州創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官何霆表示，”從技術(shù)發(fā)展的角度來看，一兩年內(nèi)，CAR-T藥物的價(jià)格一定會(huì)降低，而且會(huì)遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于現(xiàn)在海外的成本。從醫(yī)療支付能力的發(fā)展來看，近幾年我國(guó)的醫(yī)療支付能力已經(jīng)有了很大的提高，醫(yī)保開始更主動(dòng)地和創(chuàng)新藥品談判，一些新藥藥物也進(jìn)入了醫(yī)保，商保也在逐漸開發(fā)中?！昂析f，”在技術(shù)迭代與商業(yè)保險(xiǎn)支付能力提升的加持下，我相信我國(guó)的細(xì)胞治療藥物將快速發(fā)展。“

未來細(xì)胞治療的方向

CAR-T細(xì)胞療法在血液瘤領(lǐng)域取得了巨大成功，全球已經(jīng)有多款CAR-T獲批上市，適應(yīng)癥均為血液瘤，多款產(chǎn)品的完全緩解率顯著延長(zhǎng)了患者的生存期。與會(huì)專家認(rèn)為，目前CAR-T的研究與治療大多集中在血液瘤方面，實(shí)體瘤患者是血液瘤患者的9倍，更多的實(shí)體瘤患者亟需得到積極的治療，未來的細(xì)胞治療研發(fā)應(yīng)向?qū)嶓w瘤邁進(jìn)。

華夏英泰聯(lián)合創(chuàng)始人趙學(xué)強(qiáng)認(rèn)為，實(shí)體瘤CAR-T治療難度顯著高于血液瘤，需要對(duì)CAR-T細(xì)胞進(jìn)行改造優(yōu)化以提升療效，要研發(fā)新一代技術(shù)，改造T細(xì)胞，選擇適合的靶點(diǎn)。 記者了解到，目前我國(guó)已有一些創(chuàng)新藥企在研發(fā)實(shí)體瘤的細(xì)胞藥物，比如沙礫生物、鑫灣生物等，但他們尚處于早期研發(fā)階段，目前沒有藥品上市。國(guó)內(nèi)也沒有類似的產(chǎn)品獲批，尚處于探索階段。

博生吉醫(yī)藥科技有限公司創(chuàng)始人楊林認(rèn)為，未來十年，細(xì)胞治療有望轉(zhuǎn)移到一線治療，同時(shí)在實(shí)體腫瘤方面，應(yīng)該會(huì)有突破。適應(yīng)癥一定會(huì)大幅度拓展，”我個(gè)人堅(jiān)定的相信，人類未來很多的疾病類型應(yīng)該會(huì)通過細(xì)胞治療來解決?！?/p>

何霆認(rèn)為，目前國(guó)際上細(xì)胞治療有很多新方向。對(duì)于國(guó)內(nèi)細(xì)胞治療來講，不應(yīng)該只關(guān)注在已有的異構(gòu)的自體CAR-T細(xì)胞上，應(yīng)該用更多的技術(shù)手段，包括基因編輯，RNP非病毒載體的基因改造方式等。也就是說，要注重技術(shù)創(chuàng)新，不要看到只看到目前這一代的技術(shù)，還要放眼看下一代的技術(shù)。

“我相信細(xì)胞和基因治療是全球范圍內(nèi)重大疾病治療最大的希望，中國(guó)未來可能成為世界上產(chǎn)業(yè)化領(lǐng)域做得最好的地方。前提是我們的技術(shù)要?jiǎng)?chuàng)新，臨床研究的思路也要?jiǎng)?chuàng)新，監(jiān)管也要?jiǎng)?chuàng)新，方方面面的創(chuàng)新真正都到位了，我們就能走到世界的最前面?！焙析f。

這個(gè)賽道沒有資本寒冬

近兩年，醫(yī)療領(lǐng)域融資不易，很多人高喊“資本寒冬”到來了。然而，和很多人體會(huì)到的“資本寒冬”不同，細(xì)胞治療領(lǐng)域的投資依舊火熱，一些投資人對(duì)細(xì)胞治療充滿期待。

據(jù)Frost&Sullivan預(yù)測(cè)，到2024年，中國(guó)CAR-T細(xì)胞療法市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至53億元，并進(jìn)一步增長(zhǎng)至2030年的人民幣289億元，2022年至2030年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為45.0%。留給CAR-T市場(chǎng)規(guī)模想象空間巨大。

高瓴創(chuàng)投投資了很多細(xì)胞治療相關(guān)的企業(yè)，僅金斯瑞公司，高瓴就投資了10億美元，也誕生了我國(guó)首個(gè)出海的CAR-T藥物。而列數(shù)高瓴創(chuàng)投近年來在醫(yī)療領(lǐng)域的投資，幾乎也全部都是圍繞著生物科技前沿領(lǐng)域，主要包括AI制藥、實(shí)驗(yàn)室自動(dòng)化、核酸藥物等。從公開數(shù)據(jù)來看，2022年以來高瓴創(chuàng)投生物醫(yī)藥項(xiàng)目投資數(shù)量共25個(gè)，A輪及以前的早期投資事件占比明顯提升，數(shù)量達(dá)16起。

高瓴創(chuàng)投執(zhí)行董常楠楠認(rèn)為，細(xì)胞治療行業(yè)里面已誕生產(chǎn)生了很多傳奇。CAR-T領(lǐng)域里面，目前實(shí)體瘤領(lǐng)域已經(jīng)有一些突破，神經(jīng)退行性疾病、胰島素等方向都有突破性進(jìn)展。

“目前資本市場(chǎng)比較謹(jǐn)慎，很多人都說現(xiàn)在是資本寒冬。我認(rèn)為整個(gè)資本寒冬有望很快就能結(jié)束。資源有限，無非就是優(yōu)選哪些可以發(fā)展更好，回報(bào)更大?！背ｉ硎?，“我相信投資人很關(guān)注細(xì)胞治療領(lǐng)域。從國(guó)家的政策來看，我國(guó)從2015年開始，行業(yè)監(jiān)管、人才和資本的投入都有顯著提升?，F(xiàn)在不少投資人對(duì)更底層的技術(shù)創(chuàng)新開始關(guān)注，甚至主動(dòng)找這方面的一些新項(xiàng)目。在這個(gè)過程當(dāng)中高瓴也支持了不少初創(chuàng)團(tuán)隊(duì)?！?/p>

常楠楠表示，“關(guān)鍵是要拿出好的產(chǎn)品來。要么臨床數(shù)據(jù)有足夠扎實(shí)、嚴(yán)謹(jǐn)?shù)臄?shù)據(jù)說服投資人，要么就是臨床前景的設(shè)計(jì)能有足夠的差異化，讓大家覺得你真的能解決行業(yè)的痛點(diǎn)?！?/p>

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