近日，ASCO(美國臨床腫瘤學(xué)會)年會會議摘要披露了天津腫瘤醫(yī)院針對中國原創(chuàng)新藥ACT001開展的臨床試驗的結(jié)果。本次報道是基于一項1b/2a期研究的來自45名腦轉(zhuǎn)移癌癥患者的安全性和有效性數(shù)據(jù)。該數(shù)據(jù)顯示，ACT001聯(lián)合全腦放療治療實體瘤癌癥腦轉(zhuǎn)移，放療減毒增敏效果明顯：顱內(nèi)放療有效率是對照組的2.8倍;嚴(yán)重副作用發(fā)生率和安慰劑組比降低67%。ACT001可以改善全腦放療引起的不良事件并降低腫瘤顱內(nèi)轉(zhuǎn)移的病灶負(fù)擔(dān)，接下來將擴展病例并在更多病例中進行評估驗證。

該研究的入組人群包括小細(xì)胞肺癌、非小細(xì)胞肺癌和其他癌癥且合并超過三個腦轉(zhuǎn)移病灶(小細(xì)胞肺癌沒有限制)的患者，隨機分配到安慰劑組(隊列C)、ACT001 200mg(隊列A)和400mg，bid(隊列B)3個隊列。根據(jù)免疫治療反應(yīng)評估標(biāo)準(zhǔn)(iRANO)，隊列C中7名患者中有3名(42.9%)、隊列A中13名患者中有11名(84.6%)和隊列B中10名患者中有9名(90.0%)表現(xiàn)出顱內(nèi)病變的部分緩解，而根據(jù)神經(jīng)腫瘤學(xué)腦轉(zhuǎn)移緩解評估標(biāo)準(zhǔn)(RANO-BM)，9名中有3名(33.3%， C隊列)、13名患者中有11名(84.6%，A隊列)和11名患者中有10名(90.9%，B隊列)分別達(dá)到了部分緩解。

據(jù)介紹，本次試驗結(jié)果的發(fā)布，是繼2021年ASCO和美國神經(jīng)腫瘤學(xué)會(SNO)會議后的又一次重要發(fā)布。ACT001是南開大學(xué)化學(xué)院陳悅教授研發(fā)、尚德藥緣轉(zhuǎn)化的中國原創(chuàng)新藥，是一種新型免疫和組織微環(huán)境調(diào)節(jié)劑，能夠穿過血腦屏障。2017年ACT001獲得針對膠質(zhì)母細(xì)胞瘤的美國孤兒藥資格，2018年獲得歐盟孤兒藥資格，2021年，針對兒童彌漫性腦干膠質(zhì)瘤的適應(yīng)癥取得了FDA兒童罕見病資格(RPDD)的認(rèn)定，成為我國自主研發(fā)獲批RPDD的首個品種。

到目前為止，ACT001在全球已獲得了腦轉(zhuǎn)移、腦膠質(zhì)瘤、肺纖維化和復(fù)發(fā)視神經(jīng)脊髓炎(NMOSD) 等適應(yīng)癥的十多項臨床試驗批件或許可，大部分為2期或1b/2a期臨床，以及更晚期臨床，試驗結(jié)果也將會陸續(xù)報道。

關(guān)鍵詞： 中國原創(chuàng) 試驗結(jié)果 臨床試驗 免疫治療 天津腫瘤醫(yī)院